胚胎干细胞治失明取得进展
时间：2012-02-03
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文章来源：钱江晚报
定于24日出版的美国医学期刊《柳叶刀》刊载研究论文，研究人员借助胚胎干细胞成功减轻两名退行性失明患者症状，无不良反应。
胚胎干细胞可通过细胞分化形成多种组织。研究人员希望，利用胚胎干细胞这项能力“制造”多种器官，替代人们病变或丧失功能器官。而长期困扰研究人员的难题是，异体胚胎干细胞可能触发免疫反应，或遭排异、或分化为癌细胞。
按法新社说法，人类眼睛“免疫反应”不强，可作为胚胎干细胞疗法理想“实验场”。
研究人员将大约5万个分化为视网膜着色层的替代细胞植入两名志愿者眼中。一名志愿者70多岁，患老年视网膜黄斑变性；另一名志愿者50多岁，患斯特格氏式症。两人均法定失明。
植入胚胎干细胞6周内，两名志愿者接受治疗，防止免疫系统攻击植入细胞，但治疗力度逐渐减小。4月后，胚胎干细胞没有分化为癌细胞，未遭排异，两名志愿者恢复部分视觉。
美国细胞高科技公司首席科学家鲍勃・兰扎说，两名志愿者为患病晚期病人，对早期病人而言，这一实验结果可能更加“令人鼓舞”。
研究人员将应用这一疗法在欧洲对更多患者实验，进一步验证安全性和有效性。
新华网伦敦１月２４日电（记者黄?）新一期英国医学刊物《柳叶刀》刊登的一份研究报告显示，美国研究人员用干细胞疗法恢复视力的临床试验取得初步成效，不仅验证了这种疗法的安全性，患者视力也出现改善迹象。
美国加利福尼亚大学等机构的研究人员报告说，两名因眼部黄斑病变而视力大幅下降的病人接受了试验。黄斑是视网膜中感受光线的中心部位，衰老引起的老年黄斑变性等诱因，是导致许多老年人视力下降甚至失明的重要原因。研究人员用人类胚胎干细胞培养出健康的视网膜细胞，然后将其注入病人的视网膜中，以期它们替代病变细胞的视觉功能。
临床试验结果显示，这两名患者的视力都得到一定程度的恢复。其中一名病人在接受治疗前只能看到手在眼前晃动时的模糊影子，而现在已能够分辨手指了。
本次试验的主要目的是验证这种疗法的安全性。研究人员报告说，他们已对上述两名病人跟踪观察了４个月，没有发现明显副作用。经人工培育并注入视网膜的胚胎干细胞生长正常，没有引起炎症，也没有发生癌变的迹象。
研究人员表示，将继续跟踪观察这两名病人的情况。在验证这种疗法的安全性之后，会进行更大规模的试验来进一步确认疗效。如能最终证实这是一种有效的临床治疗手段，将有望帮助大量眼疾患者康复。
近日来自麻省先进细胞科技公司（Advanced Cell Technology）的研究人员利用人类胚胎干细胞(hESC)治疗了两名患有不同退化性眼疾病的患者，初期数据表明hESC治疗不仅安全，且显示出了一些治疗效力。相关研究论文发布在世界上最悠久且最受重视的同行评审性质的医学杂志《柳叶刀》（The Lancet）上。
2010年干细胞研究的领头公司美国杰龙（Geron）生物医药公司曾率先启动了全球首例hESC治疗临床试验，然而因所需费用过高，在2011年的11月Geron宣布终止了这一干细胞试验计划，给干细胞医学研究领域蒙上了一层阴影。此次，ACT公司的新成果为干细胞研究带来了乐观新希望。
“这是一个里程碑式的成果，将为该领域带来极大的鼓舞，并为许多家庭承诺了新希望，”波士顿儿童医院干细胞移植计划主管George Daley（未参与这一研究）说：“不过这些仍是非常初期的非控性及非盲性试验，在正式宣布取得成功前我们还需要开展大量的工作以了解这种新治疗策略的安全性和有效性。”
ACT公司当前在美国正开展两项临床试验研究，针对治疗两种退行性眼疾病：干性年龄相关性黄斑变性（Dry age-related macular degeneration，AMD）和少年型黄斑营养不良（Stargardt病）。前者主要累及老年人，后者则是一种通常在儿童期发病的遗传性疾病。这两种疾病均可引起视网膜色素上皮（RPE）功能损害，从而导致失明。
用新的干细胞层来取代功能损害的RPE从而阻止疾病恶化，是ACT公司首席科学官Robert Lanza及加州大学Jules Stein眼科研究所的同事们的主要目标。此次，他们将hESCs诱导生成了早期骨细胞和神经组织细胞，随后这些细胞分化形成了视网膜上皮细胞，其纯度超过99%。研究人员将大约5万个分离出来的视网膜上皮细胞注入到两名患者的视网膜下，其中一名老年女患者在其70多岁时患上了干性年龄相关性黄斑变性，而另一名中年女患者则患有Stargardt病，因而导致了二者失明。
4个月后，研究人员发现RPE已被注入的视网膜上皮细胞完全取代，他们对两名女性患者进行了一些基础测试例如通过阅读视力表来对她们的视力进行检测。Lanza说：“研究数据证实注入的细胞存活了下来，并很大程度上改善了她们的视力。尽管有可能存在一些心理安慰效应，但无可置疑的是确实也产生了生物学效应。”
Lanza表示他们将在未来数周内对更多的患者开展治疗试验。Lanza 说：“新试验研究无疑为开展其他的多能干细胞治疗铺平了道路。事实表明这些多能干细胞确实能够发生分化，并在注入眼中后发挥功能。这对于整个研究领域都具有非常重要的意义。”